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诺华重磅基因疗法或本月获批 最新积极数据涵盖更多SMA患者(9)
2019-05-16 未知 admin
安全性
到目前为止，Spinraza基本上是安全的。但也有一些重要的警告。患者一生中每年需要多次脊髓穿刺。这是一个很不舒服的过程。一些病人可能需要药物镇静，这是令人担忧的，因为对大脑发育有潜在的长期影响。Fay说:“我们尽量避免在孩子身上重复麻醉，因为有一些风险。”
到目前为止，Dastgir在她所有的患者身上都避免使用镇静剂，她采用了非传统的方法，比如让穿制服和蒙面的父母和孩子呆在一起。但她承认，不需要镇静的治疗——至少不需要反复镇静——将具有吸引力。
Biogen去年发表了一项回顾性研究，对8名参与Spinraza临床试验的患者进行了研究，得出的结论是，超过61个疗程的麻醉是“安全有效的”。
Zolgensma似乎也很安全。最一致的问题是肝脏酶的激增，通过短期的类固醇来缓解。这是AAV基因治疗中常见的现象。
然而，诺华公司在4月份报告说，一名1型患者在欧洲的一项试验中死亡，研究者认为它“可能”与治疗有关。 诺华公司的高管后来表示，死亡可能是由于类固醇而且监管机构并不关心。但正如SVB Leerink分析师Mani Foroohar最近在研究报告中提到的那样，“类固醇治疗是AAV治疗的重要组成部分”，他留下了类固醇病程是否会限制Zolgensma的影响的问题，他写道。
Fay注意到1型患者的病情，他说，如果确定死亡是由针对基因疗法的免疫攻击造成的，他会更加担心。尸检结果尚未公布。
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除Spinraza外，处于研发阶段并能在未来与Zolgensma形成正面竞争的药物不多。其中比较有潜力的是罗氏的口服治疗药物Risdiwam和诺华的Branaplam。他们的作用机制与Spinraza一样，均通过修改SMN2基因起效。
本月，Zolgensma或将在美国上市，定价也将马上出炉，我们拭目以待~且看制药巨擘诺华如何将潜在的美国第二款基因疗法推向市场，惠及更多患者。
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