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诺华重磅基因疗法或本月获批 最新积极数据涵盖更多SMA患者(8)
2019-05-16 未知 admin
SMA是一场与时间的战斗。神经元死了，再也不会回来了。肌肉萎缩，取而代之的是疤痕组织和脂肪。对于1型婴儿来说，肌肉萎缩的速度尤其快。治疗时间至关重要。他们可能永远不会坐起来、翻身或走路，呼吸肌也不能正常发育，这就迫使他们使用呼吸器或气管插管(也就是所谓的气管造口术)，并增加了致命呼吸道感染的风险。
其它形式的SMA风险也很高。更多未经治疗的时间可能意味着能力的丧失，比如手臂举过头顶，或者在电脑上打字，这些都是永远无法恢复的。
Dastgir表示，在2016年推出后，Spinraza的延迟已经消失。她总共治疗了大约30名SMA患者，其中一些患者在诊断后两周接受了Spinraza第一次剂量治疗。(Dastgir是AveXis科学顾问委员会成员，已接受Biogen的演讲费）
Fay治疗过的一个小男孩在接受Spinraza治疗时已经使用了呼吸机。他还需要做气管造口术。诺华必须为Zolgensma做好准备。Fay说:“如果早期有任何延误的可能，我就会让孩子们服用Spinraza。”
FDA标签
在Biogen为许多患者提供证据之前，FDA批准了Spinraza用于所有形式的SMA。如果FDA批准所有SMA患者使用Zolgensma，临床医生和保险公司将如何反应?该计划是将其注入2型或3型患者的脊柱，并注入1型婴儿的血液。
ANN上公布的积极数据或将有助于Zolgensma的适应症拓展。Fay将等待更多的后续行动。“我不想过早地使用Zolgensma，”他说。
持久性
诺华正指望凭借Zolgensma，获得基因治疗的主要卖点 - 持久性。它起作用的时间越长，就越能避免下游的医疗成本。但也许没有人们想象的那么多。
Dastgir说，SMA年长患者可能不会发生进展，这是“巨大的，可能本身就能挽救生命，但损害已经造成，他们仍然需要监测和治疗。”而对于接受治疗的新生儿来说，目标是让他们“走路和跑步” “但说实话，我不知道该期待什么。”
同样不清楚的是，Zolgensma节省的成本是否包括免于使用Spinraza。它需要证明自己和Spinraza一样有效，而且持续时间足够长，值得付出代价。这一证据需要多年的患者随访。
另外，获得Zolgensma的正确剂量非常重要，因为第二次注射可能不会起作用，患者会对用作递送载体的病毒产生免疫防御。一些SMA患者在接受任何治疗前都会有这种防御。到目前为止，在接受Zolgensma筛查的177名5岁以下儿童中，有9名(5%)具有这些特征，不符合治疗条件。对预先存在的免疫力进行测试，但是从业者将如何处理灰色地带的结果？保险公司会拒绝支付治疗费用吗？
Fay说：“如果成本不是问题，那么我们就想做联合治疗。”但他们会的。“老实说，我不知道保险公司将如何处理这件事。”
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