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诺华重磅基因疗法或本月获批 最新积极数据涵盖更多SMA患者(5)
2019-05-16 未知 admin
对未出现症状、具有2个或3个SMN2基因拷贝、年龄≤6周的SMA患者的安全性和有效性。2个SMN2拷贝的患者的主要结果指标是18个月前独立静坐≥30秒。对于3个SMN2拷贝的患者，主要的结果测量是在24个月的时间里，在没有支撑的情况下站立至少3秒。
截至2019年3月8日，所有患者(18/18)*均无事件存活。在给药后一个月，携带两份SMN2的患者(n=8)CHOP-INTEND比基线平均提高8.9分，Bayley-III在第二个月平均提高8.4分。本组患者均达到或维持CHOP-INTEND评分50分，其中4例患者达到60分，3例患者达到最大值64分。
携带两份SMN2的患者达到了与年龄相适应的运动里程碑，包括4名根据Bayley-III标准可以无支撑坐下至少30秒的患者，以及1名在有辅助的情况下站立≥2秒的患者。未经治疗的自然史表明，携带两份SMN2的患者在没有帮助的情况下永远不会坐下。随访中位时间为5.4个月，中位年龄为6.1个月。
严重不良事件为哮吼(n=1)、嗜睡(n=1)、高钙血症(n=1)，均得到解决，研究者认为与治疗无关。其他观察到的不良事件包括转氨酶升高、血肌酐磷酸激酶MB升高和肌钙蛋白升高。
“SMA是快速进展的，我们知道在疾病过程中尽早干预对于拯救运动神经元和保持运动功能至关重要，”Santiago说。“在症状出现之前接受Zolgensma治疗的患者正在达到与正常发育年龄相符的运动里程碑。这些SPR1NT数据强化了Zolgensma作为SMA患者的基础治疗的潜力。”
* 1例患者登记入SPR1NT，携带4份SMN2，由于该患者不符合意向治疗标准，因此评估其安全性而非有效性。
一旦上市，面临激烈竞争
目前，市场上只有一种其他SMA疗法-Biogen的反义寡核苷酸疗法Spinraza，于2016年在美国上市，2017年在欧盟上市。最近获得了国家药品监督管理局(NMPA)批准，在国内上市。
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