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诺华重磅基因疗法或本月获批 最新积极数据涵盖更多SMA患者(7)
2019-05-16 未知 admin
似的结论。”
然而，从依从性的角度，Zolgensma通过静脉注射一次性完成给药，而Spinraza必须每4个月通过腰穿(鞘内)注入脑脊液，Zolgensma更胜一筹。
价格方面，Spinraza在第一年的治疗费用约为75万美元。第一年后，价格将降至每年37.5万美元。患者将在其余生中每年接受注射。
去年，诺华宣布可能将Zolgensma的价格定在400万美元左右，与需要长期治疗的Spinraza不同，该疗法只需要一次性输注。尽管围绕其提议的价格存在争议，但诺华认为这是合理的。
Lennon告诉路透社，考虑到照顾1型SMA患者的10年费用，总数最终会在250万至500万美元之间。理论上如果能挽救生命并消除SMA患者及其家属可能面临的下游医疗和社会成本，那么这笔支出是划算的。
投资银行Jefferies最近对美国和欧洲的30名医生进行的一项调查显示，大多数新诊断的SMA患者，以及目前正在接受Spinraza治疗的患者，都将获得Zolgensma。Jefferies预计，Zolgensma将达到26亿美元的销售峰值。
最好的结果可能来自于联合治疗，但这还没有经过测试，而且成本过高。
加州大学旧金山分校贝尼奥夫儿童医院的儿科神经学家Alex Fay说，如果Spinraza的耐受性好、疗效好，他会犹豫是否要更换患者的治疗方式。这种疾病的快速进展使问题更复杂。Fay说：“这些决定必须很快做出。”
围绕SMA治疗，四个关键主题
xconomy认为，在SMA治疗新领域的潜在益处和风险仍有许多问题没有得到解答，并拆分了四个将在激烈讨论中的关键SMA主题。
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