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诺华重磅基因疗法或本月获批 最新积极数据涵盖更多SMA患者(6)
2019-05-16 未知 admin
如果Spinraza和Zolgensma都可用，医生、付款人、患者及其家属将面临艰难的医疗、后勤和经济决策。毋庸置疑，Zolgensma上市后将面临Spinraza的激烈竞争。
从获批范围来看，与Spinraza被批准用于所有类型的SMA相比，Zolgensma目前只提交用于治疗1型SMA的上市申请，似乎不占有优势。此次ANN年会上披露的数据，首次揭示Zolgensma对较温和形式SMA的作用，以及对尚未表现出症状的患者的作用。这些数据可能有助于确定Zolgensma的最终适应症目标。预测2020年，AveXis将提交Zolgensma用于治疗2型和3型SMA的上市申请。
到目前为止，Spinraza拥有更多的数据来支持它。已有7500多名不同SMA类型的患者接受了Spinraza治疗，其中一些患者接受了长达6年的治疗。Biogen最近利用这种经验对诺华公司施加了压力。
上周，它在《神经病学》(Neurology)杂志上发表了一项对5岁至19岁的“晚发性”患者的长期研究结果，这些患者很可能患上2型或3型SMA。每组在运动功能测试上都有改善；历史数据显示，它们应该会变得更弱。Biogen说，一些3型SMA患者甚至在试验期间恢复了行走能力。首席执行官Michel Vounatsos在4月24日的电话会议上，引用了这项研究和其他支持Spinraza的数据，坚定地表示，这种药物“在未来数年内仍将是SMA的标准治疗药物”。
Stifel分析师在一份报告中写道：“STRONG入组的平均年龄为17个月......这些结果很难解释或与Spinraza数据进行比较，因为Biogen/Ionis研究招募的患者年龄稍大(基线时为3年)。因此，最具可比性的数据点是对HFMSE的有效性，HFMSE是Spinraza试验的主要终点。在这一指标上，AVXS-101在7.5个月的中位随访时间内平均提高了4.2分;相比之下，Spinraza在III期CHERISH研究中在9个月时产生了约3分的改善。”
“这些改进的幅度显然非常接近，当我们考虑STRONG/GREAST设计和招募的试验人群时，混淆变量的平衡可能会有利于STRONG研究，这也是为什么我们得出基因治疗和Spinraza的功效可能非常相
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