诺华重磅基因疗法或本月获批最新积极数据涵盖更多SMA患者(2)

2019-05-16 未知 admin

。最常见的是1型，也是严重程度最高的一类。在出生后几个月内就明显可见，极易导致儿童早期呼吸衰竭死亡；2型发病年龄在6到12个月之间，患者可能活到20或30岁；3型(年龄较大的儿童)和4型(成人)的患者通常有正常的预期寿命。

“重磅炸弹”Zolgensma

Zolgensma，最初由位于美国俄亥俄州哥伦布市的全国儿童医院(NCH)的实验室开发，使用了非复制型腺相关病毒9 (scAAV9)作为人SMN基因功能性拷贝的递送载体。

2018年第3季度，AveXis向美国、欧盟和日本提交了Zolgensma用于治疗1型SMA的上市申请。公司预计该产品将在2019年上半年获批。据Cortellis预测，该药今年的销售额将达到449亿美金，2021年增至14.7亿美金，2023年将突破20.9亿美金。

根据疾病自然史，只有25％的1型SMA患儿在出生后13.6个月存活，只有8％的患儿在出生后20个月能够在没有事件的情况下幸存下来。几乎所有的患儿在12个月大的时候都需要营养和呼吸支持，而且不能有效地吞咽或说话。

支持此次BLA申请的关键数据很大程度上取决于该公司在6个月以下1型SMA患儿中进行的1期临床试验(NCT02122952)，该试验于2018年1月正式结束，15例1型SMA患儿在24个月内全部存活，并且不需要永久性的呼吸支持护理。现在处于称为START(NCT03421977)的长期随访中。

正在进行的一项独立且关键的3期STR1VE试验也在评估Zolgensma在6个月以下的1型SMA儿童中的静脉输注的有效性和安全性。

除以上临床试验外，其他类型SMA的试验也在有条不紊地进行中，包括SPRINT试验(受试者：6周以下有症状的儿童；适应症：2型、3型和4型SMA)、STRONG试验(受试者：6个月至5岁的儿童；适应症：2型SMA)，以及计划开展的REACH试验(受试者：6个月至18岁患者；适应症：2型、3型和4型SMA)。

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