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诺华重磅基因疗法或本月获批 最新积极数据涵盖更多SMA患者(4)
2019-05-16 未知 admin
背景：STR1VE是美国正在进行的一项开放标签、单臂、单剂量、多中心试验，旨在评估治疗时年龄小于6个月、具有1个或2个SMN2基因拷贝且具有双等位基因SMN1基因缺失或点突变的1型SMA患者中一次性静脉注射(IV)Zolgensma的有效性和安全性。
截至2019年3月8日，在年龄可能已达到10.5个月或在10.5个月之前停止研究的20名患者中，19名(95％)在没有永久性通气的情况下存活；在年龄可能达到13.6个月或在13.6个月之前停止研究的15名患者中，13名(87％)在没有永久性通气的情况下存活。
未经治疗的自然疾病史表明，只有50％和25％的1型SMA婴儿在分别达到10.5个月和13.6个月时才会无事件地存活。中位年龄为14.4个月。
如先前所公开的，1名患者死于呼吸衰竭，研究者和独立的数据安全监测委员会认为这与治疗无关。该患者在事件发生前已证实显著的运动改善，输注后5个月CHOP-INTEND从基线增加27分。
费城儿童医院(Children's Hospital of Philadelphia)婴儿神经肌肉疾病测试(CHOP-INTEND)的评分在基因转移后一个月平均提高6.9分，三个月平均提高11.7分，五个月平均提高14.3分，反映出运动功能较基线有所改善。22名(95%)患者中有21名患者的CHOP-INTEND评分≥40分。
接受Zolgensma治疗的患者继续实现运动里程碑，包括1名患者可以爬行，1名可以拉起来站立的患者和11名根据Bayley-III标准可以在没有支撑的情况下坐下至少30秒的患者，患有1型SMA的婴儿在自然史上从未取得过这样的成就。11名获得无支撑坐下能力的患者(50％)平均年龄为11.9个月和治疗后平均8.2个月。
总的来说，来自多中心、3期STR1VE试验的临时数据与1期START试验的结果一致，并且正在确认这些结果。
3期SPR1NT数据，截止2019年3月8日
背景：SPR1NT是一项3期、开放标签、单臂、多中心的试验，旨在评估Zolgensma一次性静脉注射(IV)
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