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诺华重磅基因疗法或本月获批 最新积极数据涵盖更多SMA患者(3)
2019-05-16 未知 admin
最新临床数据，显示广泛SMA治疗潜力
1期STRONG数据，截至2019年3月8日
背景：STRONG是第1阶段、开放标签、剂量比较、多中心试验，旨在评估Zolgensma一次性鞘内注射(IT)对2型SMA患者的安全性和耐受性，这类患者具有3个SMN2基因拷贝，以及入组时能坐下但不能站立或走。
根据给药时的年龄将患者分为两组：≥6个月但<24个月的患者，≥24个月但<60个月的患者。≥6至<24个月的患者的主要疗效结果是无支撑站立≥3秒的能力；≥24至<60个月的患者的主要疗效结果是Hammersmith运动功能评分量表(HFMSE)评分较基线变化。正在评估三种剂量优势。只有3/34(8.8%)的患者因AAV9抗体升高而被排除。
STRONG研究中的患者显示运动功能改善，截至最近一次随访(治疗后5-12个月)，19名患者的HFMSE较基线平均增加了4.2分(12/12在≥24至<60个月时给药，7名在≥6至<24个月时给药，随后变得足够大，可以根据HSMSE进行评估)。半数给药时≥24个月的患者(6/12)在给药后一个月的HFMSE评分中比基线改善≥3分。
自给药以来，10名患者实现了Bayley-III总体运动里程碑量表中的22个运动里程碑，涵盖了剂量A和剂量B治疗组，其中包括2名获得独立站立能力的患者，其中较年轻组1名患者继续独立行走，以及另外1名年长组患者获得了辅助行走能力。平均随访时间为6.5个月。因为登记不完整，所以没有提供来自剂量C治疗组的疗效数据。
所有患者(30例)均存活。有两个严重的治疗相关的不良事件。转氨酶均升高，转氨酶升高不良事件的发生率明显低于静脉注射(IV)Zolgensma所见的频率。
“使用Zolgensma治疗后，这些2型患者平均只有六个月以上的数据，我们很高兴看到他们正在实现运动里程碑，包括站立和行走的能力，”AveXis首席医疗官Olga Santiago医学博士说。“基于这些有希望的早期数据，我们计划向监管机构沟通，确定Zolgensma鞘内给药的注册途径。”
3期STR1VE数据，截至2019年3月8日
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