2019年FDA新药审批报告：48款新药获批孤儿药最多(3)

2020-09-21 未知 admin

FDA加快药物开发与批准

2019年，CDER使用了4种监管途径来提高效率，加快新药的开发和批准。这些途径的使用使得CDER人员和药物开发人员，拥有了更大的审批灵活性，大大缩短了审查时间。

1. 快速通道

快速通道审评的设立主要是为了促进治疗重大疾病药物或未满足临床需求药物开发，通过加快药物审评的过程而使这些药物能更早一点到达患者手中。2019年FDA批准的48个创新药中有17个是经快速通道审批的，其中包括 Cablivi， Caplyta， Egaten， Enhertu， Fetroja， Nubeqa， Oxbryta， Xpovio等。

2. 优先审评

为提高药品审评时间，FDA在1992年设立了标准审评通道和优先审评通道，其中，标准审评周期为10个月，而优先审评的周期仅为6个月。相比标准审批的药物，获得优先审评的药物在治疗、诊断或预防重大疾病方面具有更优的安全性或有效性。

2019年，FDA以优先审评途径批准了28个新药上市，包括Adakveo，Balversa，Brukinsa，Cablivi，Egaten，Enhertu，Piqray，Polivy，Xpovio和 Zulresso等。

3. 加速批准

加速批准程序允许FDA在最终审批上拥有更大的灵活性，那些能满足临床需求的药物可通过“替代终点”而加速药物的批准过程。2019年，FDA共批准9个经加速批准的新药，包括： Balversa，Brukinsa，Enhertu，Oxbryta，Padcev，Polivy，Rozlytrek，Vyondys 53，Xpovio。

4. 突破性疗法

突破性疗法旨在加速开发及审查治疗严重的或威胁生命的疾病的新药。突破性疗法的认定，其早期临床试验证据必须显示该药物在一个或多个“临床有意义”的终点上可证明药品具备“突破性改善”，而这取决于治疗效果的程度(如有效性的持续时间)和观察到的临床结局(Clinical outcome)的重要性。

2019年，FDA共批准13个经CDER认定的突破性疗法(占比35%)，其中包括：Adakveo，Balversa，Brukinsa，Enhertu，Givlaari，Oxbryta，Padcev，Polivy，Rozlytrek，Trikafta，Turalio，Vyndaqel， and Zulresso。

结语

正如报告结尾所说的那样，CDER的工作远远不止于严格审查药物的安全性和有效性，而推动科学和技术的发展以产生更多改变患者治疗方式的创新药物才是最终的使命。2020年，我们期待更多的创新疗法，给患者带来新的生机。

原标题：2019年FDA新药审批报告：48款新药获批，孤儿药最多，42%是first in class

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