2019年FDA新药审批报告：48款新药获批 孤儿药最多(2)

2020-09-21  未知 admin

报告中还详细解释了两项新药获批的重要意义。

Balversa（erdafitinib）：4月12日，FDA批准杨森erdafitinib上市，治疗含铂疗法化疗后疾病进展的FGFR3或FGFR2突变的局部晚期或转移性膀胱癌。该药是一种口服泛FGFR抑制剂，也是FDA批准的首款针对转移性膀胱癌的靶向疗法。

Zulress（brexanolone）：3月19日，FDA批准了Sage Therapeutics用于治疗产后抑郁症的新药brexanolone。该款药物可在注射的60h后显著改善患者的抑郁量表评分，是FDA批准的首个针对产后抑郁的新药。

多款新药具有突破性里程碑意义

除了对罕见病患者的“特殊照顾”，FDA今年在基因疗法、RNAi疗法和“不限癌种”的精准疗法类型也都有新药获批。“首次批准”的创新疗法不仅代表着创新治疗模式打通了从研发、监管到上市的重重“关卡”，获得“概念验证”的突破，还常常意味着这些治疗模式将彻底改变了患者的治疗方式。例如：

Adakveo (crizanlizumab-tmca)：11月15日，FDA批准诺华的Adakveo上市，用于降低16岁以上镰状细胞贫血症患者的血管阻塞危机（VOC）发生频率。这是FDA批准的首款VOC靶向疗法。

Beovu (brolucizumab–dbll)：10月8日，FDA批准诺华的Beovu上市，用于治疗湿性年龄相关性黄斑变性（wet-AMD，nAMD）。值得注意的是，该药是FDA批准的首个也是唯一一个与再生元重磅眼科产品Eylea（aflibercept，阿柏西普）相比能更大程度地减少视网膜液的抗VEGF药物，有望将患者给药次数缩短至3个月1次。

泽布替尼：11月14日，FDA批准百济神州的BTK抑制剂泽布替尼上市，用于治疗既往接受过至少一项疗法的成年套细胞淋巴瘤（MCL）患者。该药成为了迄今为止第一款完全由中国企业自主研发、在 FDA 获准上市的抗癌新药，实现中国原研抗癌新药出海“零的突破”。

Piqray（alpelisib）：5月24日，FDA批准诺华alpelisib上市，用于联合氟维司群治疗接受过内分泌疗法后疾病进展的HR+、HER2-的PI3Kα突变绝经后女性乳腺癌患者。这是首个获批治疗乳腺癌的PI3Kα抑制剂，其获批时间比预定的PDUFA日提前了近3个月。

Reyvow（lasmiditan）：10月12日，FDA批准礼来的5-羟色胺1F（5-HT1F）受体激动剂lasmiditan上市，用于有先兆或无先兆（感官现象或视觉障碍）的成年偏头痛患者的急性治疗。这是FDA批准的首款5-HT1F受体激动剂，也是20多年来FDA批准的首个用于治疗偏头痛的口服新药。

更多生物类似药上市

在2019年度报告中，CDER主任Janet Woodcock博士在引言中表示：“今年我们在生物类似药的批准上有所增加。众所周知，随着原研药的专利期和独家保护的到期，生物类似药将加强整个市场的竞争。我们期待更多的生物仿制药提交审批，这也将意味着将以更低的成本治疗病人。”

自2015年以来，CDER已经批准了26款生物类似药，其中10款来自2019年的审批。见下表。