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NEJM：全球首例！中国科学家利用基因编辑治疗艾滋病和白血病(3)
2019-12-09 未知 admin
HIV病毒 图片来源：pixabay
但让人遗憾地是，该研究中HSPCs的CCR5体外敲除效率仍然偏低，仅为17.8%。
并且当科研人员尝试停止使用抗逆转录病毒药物，以检测骨髓移植能否抑制患者体内的病毒复制时，患者体内的HIV病毒量出现了剧烈上升，CD4细胞的数量和比例均降低，CCR5缺失的CD4细胞的比例出现小幅上升，这促使科研人员不得不重启药物治疗程序。
研究者指出，虽然该研究成功的将CCR5敲除的造血干/祖细胞移植到HIV感染者体内，但较低的敲除效率仍然阻碍机体对HIV病毒的有效清除。因此，如何提高CCR5的敲除效率以及效率提高后的安全性仍需要进一步研究。
结语
其实，CCR5作为有效治疗艾滋病的靶点大家并不陌生。
去年年底闹得沸沸扬扬的基因编辑婴儿便也是基于这一靶点进行的艾滋病防御性试验，但因为在人体胚胎上进行基因改造，引发了强烈的伦理争议。此次治疗性试验是在成人体细胞中进行的CCR5靶点改造，有效提高了基因编辑的有效性。
也正如邓宏魁教师所说的那样：近几年基因编辑技术不断发展，相信很快就会有安全且更高效率的基因编辑技术体系被开发出来。现有方法的优化也会多方面提高效率。未来，当基因编辑后的造血干细胞能够产生足够多的带有突变的T细胞抵御HIV时，通过一次治疗便可获得持久性疗效。
参考资料：
[1] CRISPR-Edited Stem Cells in a Patient with HIV and Acute Lymphocytic Leukemia
[2] 世界卫生组织网站
[3] Perez, E.E. et al. Establishment of HIV-1 resistance in CD4+ T cells by genome editing using zinc-finger nucleases. Nat. Biotechnol. 26, 808–816 (2008).
[4] Tebas P, Stein D, Tang WW, et al. Gene editing of CCR5 in autologous CD4 T cells of persons infected with HIV. N Engl J Med 2014; 370:901-10.
[5] Lei Xu, Jun Wang, Yulin Liu, et al. CRISPR-Edited Stem Cells in a Patient with HIV and Acute Lymphocytic Leukemia. N Engl J Med 2019.
[6] 专家点评NEJM |世界首例！陈虎/邓宏魁/吴昊合作团队报道首例CRISPR编辑干细胞治疗HIV和白血病患者. BioArt.
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