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NEJM：全球首例！中国科学家利用基因编辑治疗艾滋病和白血病

2019-12-09 未知 admin

9月13日，中国北京大学-清华大学生命科学联合中心、首都医科大学附属北京佑安医院以及解放军总医院第五医学中心的研究人员日前在国际顶级医学杂志《The New England Journal of Medicine》（简称：NEJM）上发表了题为《CRISPR-Edited Stem Cells in a Patient with HIV and Acute Lymphocytic Leukemia》（《利用CRISPR基因编辑的成体造血干细胞在患有艾滋病合并急性淋巴细胞白血病患者中的长期重建》）的研究论文。

这意味着，中国科学家在全球首次利用CRISPR/Cas9对人造血干细胞进行基因编辑，从而在动物模型中重建长期稳定的造血系统，以获得抵御艾滋病和白血病的能力。

DOI: 10.1056/NEJMoa1817426

该论文的主要作者邓宏魁认为，以CRISPR为代表的基因编辑技术在疾病的治疗上具有极大的应用潜力，有望为艾滋病、镰刀型贫血、血友病、β地中海贫血等血液系统相关疾病的治疗带来新的曙光。

发现：帮助HIV入侵的“叛徒”蛋白

艾滋病，一种让人谈之色变的病毒型传染病，由人类免疫缺陷病毒（HIV）对人类免疫系统重要的细胞进行感染而致病的。其中后果最为严重的是，它能够感染免疫系统中起关键作用的CD4＋T淋巴细胞，从而削弱机体抗感染和癌症的防御功能，最终患者死于严重感染和癌症。

CCR5 图片来源：维基百科

研究学者们发现，在HIV攻陷人体免疫系统的过程中，CD4＋T淋巴细胞表面的两种标记蛋白充当了“叛徒”的角色：一个是CD4，另一个就是CCR5。要想阻止HIV病毒的肆虐进攻，治愈艾滋病患者，就必须将相关的“叛徒”蛋白去掉。

这也是关键之处。如果编码CD4或者CCR5蛋白的基因发生功能突变，则艾滋病毒无法感染CD4＋T淋巴细胞，人体的免疫系统便有可能躲过HIV病毒的“屠杀”。

随后研究人员发现，目前有大约1%的白人天生对艾滋病免疫。在他们身上的研究发现，CCR5-Δ32基因编码的受体出现了功能突变，让多数HIV病毒“走投无路”。这也意味着说，CCR5-Δ32基因是HIV攻入人体细胞的重要“缺口”。如果该基因发生突变，HIV将难以依赖与生存，人便拥有了不会患艾滋病的超能力。

这便是启发邓宏魁团队开展研究的重要切入点。

启发：“柏林病人”和“伦敦病人”的治愈

自1981年美国发现首例艾滋病开始，近40年的艾滋攻坚战，人类一直处于劣势。直到2007年，事情发生了转机。