无法在这个位置找到： ”baidu_js_push.htm”
今日热点推荐：
爱地那非是什么？悦康“爱力士”
加入收藏 | 设为首页 | 热门搜索 |
网站地图
NEJM：全球首例！中国科学家利用基因编辑治疗艾滋病和白血病(2)
2019-12-09 未知 admin
2007年，蒂莫西?雷?布朗，一位同时患有白血病和艾滋病的美国男子被称为“柏林病人”。原因在于，他在德国接受了携带CCR5基因突变捐献者的造血干细胞移植手术后，其血液中的HIV病毒竟然得到了有效清除，实现了艾滋病的功能性治愈。“柏林病人”也因此被视为人类治愈的第一例艾滋病病人。
Ravindra Gupta博士 图片来源：伦敦大学
2019年3月，时隔十二年 ，伦敦大学学院的医学博士Ravindra Gupta和他的团队在在《Nature》杂志（在线版）上的报告中写道：“柏林病人的治愈不是一个偶然现象。” 患有急性白血病和艾滋病的“伦敦病人”在接受CCR5基因突变的干细胞移植后，被完全治愈了。
尽管这一干细胞移植治疗的效果十分显著，但成本也是十分高昂的，且找到CCR5-Δ32基因突变的供者极为困难，为进一步的治疗设下重重障碍。
但这一疗法的成功也为研究人员指明了另一个方向，如能找到有合适配型的供者骨髓，哪怕没有CCR5-Δ32基因突变，也可通过基因编辑，实现对艾滋病的治疗或治愈。但是如何在造血干细胞中进行高效基因编辑，也是实现临床应用的关键瓶颈。
全球首次： CRISPR/Cas9技术治疗“北京病人”
国际上艾滋病治疗的进程日新月异，也是时候放眼国内了。这时，一例与“柏林病人”、“伦敦病人”相似的案例出现在了北京。
2016年5月我国一名27岁的男性被相继诊断出患有艾滋病和急性淋巴细胞白血病。直至2017年，历经1年的艾滋病抗逆转录病毒治疗后的他，情况并没有得到缓解。
是不是可以尝试用同款干细胞移植的方法来对他进行治疗呢？
邓宏魁教授 图片来源：百度百科
于是，北京大学生命科学学院邓宏魁教授、解放军总医院第五医学中心陈虎教授、首都医科大学附属佑安医院吴昊教授等团队合作，进行了世界首次基因编辑治疗艾滋病和白血病的临床研究。
研究人员利用CRISPR/Cas9技术将供体造血干/祖细胞（HSPCs）的CCR5基因进行了插入敲除，并将其移植到HIV感染伴有急性淋巴母细胞性白血病（Acute lymphoblastic leukemia）的患者体内，进行了19个月的随访观察。
研究结果显示，患者在骨髓移植后淋巴细胞和T细胞亚群的数量出现明显上升，CD4细胞数目在移植后6个月达到正常范围，并在之后的随访阶段一直维持正常水平。
急性淋巴母细胞性白血病仅仅在移植后4周就得到了完全缓解。且随访期间患者没有出现与CCR5编辑相关的副反应。
鐑瘝锛�
