最具潜力的25个基因疗法（下）(4)

2019-07-19 未知 admin

临床试验：NCT0263522（VMNHU-003，III期）；NCT02427464（VMDN-003，III期）；NCT03363165（Hi-Pad，II期）；NCT03404024（VMCAD-002，II期）

最新消息：在3月29日致投资者的一封信中，Viromed首席执行官Sunyoung Kim表示，到2025年，将有三款临床前候选药物中的一种补充或取代VM202，达到III期阶段。2月1日，Kim称公司将在今年夏天获得VM202治疗PDPN的首个III期试验的结果。

24、Zolgensma

公司：AveXis

适应症：SMA

机制：使用腺相关病毒（AAV9）载体技术将人SMN基因的功能性拷贝递送至患者自身细胞的细胞核中。该基因旨在补充细胞的SMN蛋白质的产量，从而将产量提高到足够的水平。

临床试验：NCT03505099（SPRINT，III期）；NCT03461289（STRIVE-EU，III期）；NCT03306277（STR1VE，III期）

最新消息：Avexis于5月5日宣布了几个试验中Zolgensma的阳性数据，包括首个III期SPR1NT试验，表明在症状前治疗的SMA患者的运动里程碑成就与正常发育一致。5月8日，Avexis总裁David Lennon博士表示，诺华正在考虑将Zolgensma定价150万-500万美元。

25、Zynteglo?

公司：蓝鸟生物

适应症：输血依赖性β地中海贫血（TDT，又称β地中海贫血），严重镰状细胞病。

机制：将功能性人β-珠蛋白基因体外插入患者自身的造血干细胞，然后进行自体干细胞移植。

临床试验：NCT02906202（Northstar-2或HGB-207，III期），NCT03207009（Northstar-3或HGB-212，III期）

最新消息：蓝鸟生物于3月29日收到了CHMP对Zynteglo有条件营销授权的积极建议。公司5月2日表示，预计将在2019年底向FDA提交一份BLA。（新浪医药编译/newborn）

参考来源：25 Up-and-Coming Gene Therapies of 2019

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