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最具潜力的25个基因疗法（下）(2)
2019-07-19 未知 admin
、RT-100
公司：Renova Therapeutics
适应症：心力衰竭和射血分数降低
机制：RT-100在心脏导管插入过程中直接输注心脏供血动脉。编码人AC6的基因通过改良的腺病毒载体传递，该病毒载体可以进入细胞，但不能自我复制（Ad5.hAC6）。
临床试验：NCT03360448（III期）
最新消息：截至2018年12月18日发布在clinicaltrials.gov上的最新更新，NCT03360448尚未招募患者。进一步的更新不可用。
18、SPK-8011
公司：Spark Therapeutics（计划被罗氏收购）
适应症：血友病A
机制：利用AAV-LK03衣壳的生物工程化腺相关病毒（AAV）载体
临床试验：NCT0303533（I期/II期）；NCT03432520（长期随访研究）；NCT03876301（前瞻性、观察性研究）
最新消息：Spark去年将SPK-8011推进至III期临床。2018年12月，一项正在进行的I/II期试验的12例受试者的初步数据显示，从载体输注4周后开始，3种剂量的受试者出血量减少了94%，FVIII输注量减少了95%。
19、Toca 511和Toca FC
公司：Tocagen，ApolloBio
适应症：复发性高级别胶质瘤（II/III期）；转移性实体瘤，包括结直肠癌、肾细胞癌、黑素瘤、胰腺癌、肺癌和乳腺癌（I期）；新诊断的高级别胶质瘤（临床前）
机制：由两部分组成的癌症免疫治疗。Toca 511是一种注射型逆转录病毒复制载体（RRV），编码前体激活酶胞嘧啶脱氨酶（CD）。Toca FC是前体药物5-氟胞嘧啶（5-FC）的口服缓释制剂，当它遇到CD时，被转化为5-氟尿嘧啶（5-FU）。
临床试验：NCT02414165（Toca 5，II/III期），NCT02576665（Toca 6，I期），NCT02598011（Toca 7，I期）。
最新消息：4月，Tocagen提供了临床前数据，显示Toca 511/Toca FC与替莫唑胺或环磷酰胺联合治疗后生存率增加。Tocagen表示，研究结果支持计划进行的II/III期NRG-BN006试验，该试验旨在评估TOCA 511/TOCA-FC联合标准护理治疗新诊断的胶质母细胞瘤患者。NRG-BN006预计将于今年下半年开始招募患者。
20、Valoctocogene Roxaparvovec
公司：BioMarin制药
适应症：血友病A
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