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Elosulfase alfa国内获批上市 造福黏多糖贮积症患者(2)
2019-08-23 未知 admin
NCT01275066主要临床结果：
该3期临床，招募患者176例，1:1:1入组接受elosulfase alfa 2.0 mg/kg/every other week (qow), elosulfase alfa 2.0 mg/kg/week (weekly) 或是 安慰剂。24周，6分钟步行测试(six minute walk test, 6-MWT) 变化为主要临床终点指标。
2.0 mg/kg/week (weekly) elosulfase alfa能够显著提高患者6-MWT
同时，elosulfase alfa可使患者长期获益
elosulfase alfa长期数据（2年）表明：该药物可给患者带来持续的临床收益，同时能够长期改善患者的心肺功能，提高患者FVC, FEV1指标。
elosulfase alfa的获批上市将一定程度上改善国内罕见病（黏多糖贮积症）患者的药物可及性，代表如肺动脉高压药物Selexipag，脊髓性肌肉萎縮症药物Nusinersen，中重度银屑病药物苏金单抗，等等。截至目前，第一批临床急需境外新药中，已有多款药物获批或是上市审评中， 详见下表：
第一批临床急需境外新药：已获批/上市审评
药物elosulfase alfa和疾病黏多糖贮积症更多参考资料，笔者推荐如下，敬请参考：
1. 药物介绍
https://www.vimizim.com/
2. 疾病介绍
2.1 www.morquiosity.com
2.2 Morquio Patient Support Group, International Morquio Organization
2.3 The National MPS Society (U.S.)
2.4 Society for Mucopolysaccharide Diseases (U.K.)
2.5 www.morquioanswers.com
*声明：本文由入驻新浪医药新闻作者撰写，观点仅代表作者本人，不代表新浪医药新闻立场。鐑瘝锛�
