Elosulfase alfa国内获批上市 造福黏多糖贮积症患者
2019-08-23 未知 admin
作者:1°C
2019年06月04日,BioMarin Pharmaceutical宣布国家药品监督管理局批准Elosulfase alfa, 适应症为IVA型黏多糖贮积症,该药物已纳入第一批临床急需境外新药,Elosulfase alfa 2017年首次向NMPA递交IND(JXSL1700009),并纳入优先审评。受益于国家局审评审批政策改革,2019年02月11日,递交补充申请JYSB1900044,药物变更为上市审评。Elosulfase alfa国内获批上市将给IVA型黏多糖贮积症罕见病患者带来更多选择。
本文关注IVA型黏多糖贮积症,关注Elosulfase alfa(依洛硫酸酯酶α,商品名唯铭赞)关键临床试验数据。
一.罕见病:IVA型黏多糖贮积症
黏多糖贮积症(mucopolysaccharidosis,MPS)是一组复杂的、进行性多系统受累的溶酶体病,是由于降解糖胺聚糖(亦称酸性黏多糖,glycosaminoglycan,GAGs)的酶缺乏所致。黏多糖在溶酶体中异常累积导致面容异常、神经系统受累、骨骼畸形、肝脾增大、心脏病变、角膜混浊等。
临床分型:
摘自罕见病诊疗指南
IVA型黏多糖贮积症是由于半乳糖-6-硫酸酯酶(N-acetylgalactosamine-6-sulfatase)缺陷导致。
IVA型黏多糖贮积症表现出复杂的、进行性多系统受累导致面容异常、神经系统受累、骨骼畸形、肝脾增大、心脏病变、角膜混浊等。
Elosulfase alfa是一款酶替代疗法,可替代半乳糖-6-硫酸酯酶,重建细胞正常生理功能,药物由BioMarin Pharmaceutical开发,2014年02月,率先在美国获批上市,目前已在美国、欧盟、日本、加拿大、巴西等国家和地区上市。
Elosulfase alfa作用简述,摘自www.vimizim.com
二.Elosulfase alfa可使
IVA型黏多糖贮积症患者长期获益
3期临床试验证实Elosulfase alfa能够给IVA型黏多糖贮积症患者带来长期获益,该临床试验clinical trials登记号为NCT01275066,该临床数据已经发表,详见论文Efficacy and safety of enzyme replacement therapy with BMN 110 (elosulfase alfa) for Morquio A syndrome (mucopolysaccharidosis IVA): a phase 3 randomised placebo-controlled study (PMID: 24810369.)
NCT01275066:A Phase 3, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled, Multinational Clinical Study to Evaluate the Efficacy and Safety of 2.0 mg/kg/Week and 2.0 mg/kg/Every Other Week BMN 110 in Patients With Mucopolysaccharidosis IVA (Morquio A Syndrome)
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