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重磅！SMA首款基因疗法获批上市 官宣定价212.5万美元(3)
2019-08-08 未知 admin
脊髓性肌萎缩症两种治疗方案：
两种治疗方案：
SMN-1基因替代疗法，例如诺华基因疗法onasemnogene abeparvovec（AVXS-101），通过递送全长的SMN基因，重建基因功能。
调节SMN-2基因前mRNA的拼接，从而一定程度上，功能性恢复SMN-1基因功能，如Spinraza（nusinersen）。
所以，我们能够理解，Zolgensma作为一款一次性治疗基因疗法获批上市具有特别的意义，是一项里程碑式的进展。相比较而言，Spinraza则需要多次用药，以求功能性恢复SMN-1基因功能。
价格来讲，百健Spinraza第一年治疗费用75万美元，第2年及以后，每年37.5万美元，5年费用为225万美元，10年费用450万美元；Zolgensma定价在212.5万美元，同时Zolgensma为一次性治疗，无需多次使用，Zolgensma能够给患者带来长期获益。
鉴于篇幅限制，笔者无法在此文中详细对比Zolgensma和Spinraza，笔者在此给出一篇详细对比两款药物临床试验和治疗成本的资料，可以参考文章[3]。
[1] Single-Dose Gene-Replacement Therapy for Spinal Muscular Atrophy
PMID: 29091557 DOI: 10.1056/NEJMoa1706198
[2] Mendell JR, Al Zaidy S, Shell R., et al. AVXS-101 Phase 1 Gene Replacement Therapy Clinical Trial in SMA Type 1: Event-Free Survival and Achievement of Developmental Milestones After 24 Months Post-Dosing. April 2018.
[3] https://icer-review.org/wp-content/uploads/2018/07/ICER_SMA_Evidence_Report_022219.pdf
*声明：本文由入驻新浪医药新闻作者撰写，观点仅代表作者本人，不代表新浪医药新闻立场。鐑瘝锛�
