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首个儿童抗凝药Fragmin获批!这种致命儿科疾病有救了

2019-07-22  未知 admin

在六一儿童节到来前,FDA为那些因罹患严重疾病而受静脉血栓栓塞症(VTE)困扰的孩子送上一份礼物:批准皮下注射剂达肝素钠(Fragmin),用于减少1个月及以上儿童静脉血栓栓塞症(VTE)的复发。达肝素钠成为治疗儿童静脉血栓栓塞症的首个抗凝剂(血液稀释剂)。

哪些孩子会得VTE?
静脉血栓栓塞症是一种较为常见的血管疾病,包括深静脉血栓形成(腿部深静脉血凝块)和肺栓塞(肺部血凝块),是因静脉内血栓形成而引起的静脉阻塞性回流障碍,严重时可致死。
儿童静脉血栓栓塞症涉及肿瘤科、普外科、妇产科、心内科、呼吸科、急诊科、骨科等众多科室,在病因、临床表现、诊断、治疗上都与成人有所区别,加上一些年龄小的孩子无法描述身体不适,因此具有高发病率、高死亡率、高漏诊率特点,被称为“沉默的杀手”。
儿童静脉血栓症中,约2/3与中心静脉置管(CVC)有关。许多罹患严重疾病的孩子需借助中心静脉置管来输注全胃肠外营养、大量补液、血制品和药物等。其他原因还包括:先天性易栓症、先天性心脏病、感染、外伤、肾病综合征、系统性红斑狼疮、恶性肿瘤等。

特别值得注意的是,约1/4的儿童静脉血栓栓塞症与恶性肿瘤有关,如急性淋巴细胞白血病、淋巴瘤、肉瘤等。恶性肿瘤导致的高凝状态以及相关治疗可能是静脉血栓栓塞症的诱因,另有部分儿童恶性肿瘤以深静脉血栓为首发症状。对于无明显诱因的患儿,建议进行肿瘤筛查。

FDA肿瘤中心卓越主任、药物评估和研究中心血液和肿瘤产品办公室执行主任Richard Pazdur介绍,大多数患深静脉血栓症的儿童都在与癌症或先天性心脏病等严重疾病作斗争。儿科静脉血栓栓塞会增加住院死亡率、复发性静脉血栓栓塞和血栓后综合征(静脉损伤)的风险,会导致严重的并发症甚至死亡。
儿童VTE有哪些表现?如何诊断?
中心静脉导管相关的深静脉血栓,可能表现为上肢肿胀、变色,面部肿胀、侧支循环形成等。也有一些因症状不明显而容易被忽略,仅表现为导管反复不通畅。而下肢的静脉血栓表现为腿部肿胀、疼痛、颜色发青或发红。
对于做静脉穿刺的患儿,超声检查可作为初步判断,尤其适合检查下半身。如果是检查上半身静脉,由于有锁骨和胸廓的阻档,仅用超声检查可能结果不准确,建议和血管造影一起明确。

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