阿斯利康临床后期产品有望用于治疗致命神经疾病

2018-09-10  新浪医药新闻 admin

　　日前，Biohaven Pharmaceuticals宣布已通过其子公司Biohaven Therapeutics与阿斯利康(AstraZeneca)签订了一份独家全球许可协议，将开发和推广新药BHV3241(曾用名AZD3241)。该药物是一种口服髓过氧化物酶(MPO)抑制剂，阿斯利康已将其推进至2期临床。Biohaven计划对该候选产品进行3期临床试验，用于治疗多系统萎缩(MSA)。这是一种罕见、进展迅速且致命的神经退行性疾病，目前尚无有效疗法。

　　MPO是氧化和炎症过程的关键驱动因素，它在一系列脑部疾病中显著增加。抑制MPO的活性是治疗神经炎症和神经退行性疾病(包括MSA)的一种颇具前景的策略。研究发现，MPO水平升高与多发性硬化症和阿兹海默病也有关联。

　　BHV3241正是一款在研MPO抑制剂。阿斯利康在MSA患者中完成的2a期试验的初步结果显示，通过统一MSA评定量表测量的主要疗效结果有所改善。经过12周的治疗后，安慰剂组患者评分下降了4.6分(SE = 1.1，n = 17)，而使用每日两次300 mg BHV3241的患者分数下降了3.7分(SE = 1.2，n = 17)，使用每日两次600 mg BHV3241的患者分数下降了2.6分(SE = 1.4，n = 18)。其他测量结果(比如综合自主症状评分和MSA生活质量量表)也得到相应的改善。这些临床发现与在动物模型中观察到的BHV3241的神经保护作用一致。在2a期试验中，BHV3241显著降低了人体血液中的MPO活性，这是该药物与其靶标结合的生物标志物。此外，研究显示BHV3241的安全性和耐受性良好。

　　通过获得BHV3241的许可权，Biohaven得以扩大其用于治疗神经和精神疾病适应症的创新、后期候选产品组合。根据协议条款，阿斯利康将获得Biohaven的预付款，并有资格获得进一步的开发和推广里程碑付款，以及销售分成。除了心血管疾病以外，Biohaven将寻求BHV3241的所有治疗适应症，并且对其进行推广。

　　Biohaven首席执行官Vlad Coric博士说：“我们很高兴BHV3241有潜力成为‘first-in-class’的MPO抑制剂，并成为治疗MSA的新型药物。受这种严重神经系统疾病影响的患者迫切需要治疗方案。我们相信，在阿斯利康的2a期研究中，在12周时间点观察到的早期信号提供了一个强有力的理由，来启动一项长期、明确的试验，以确定其在MSA患者中的疗效和安全性。获得这一后期产品的许可不仅是我们现有产品组合的良好战略互补，而且强调了Biohaven致力于为罹患致残性神经系统疾病的患者提供改进疗法的承诺。”

　　奥地利因斯布鲁克医科大学(Medical University Innsbruck)神经病学系主任教授，MSA领域的专家Werner Poewe博士评论道：“我们对在2a期研究中观察到的初步临床疗效信号(包括统一MSA评定量表和其他测量结果)感到非常鼓舞。这些数据加上有利的安全性，以及BHV3241减少α-突触核蛋白的细胞内聚集，抑制小胶质细胞激活和在MSA动物模型中拯救神经变性的证据，都支持我们的观点，即BHV3241有潜力成为改善MSA的疗法。”

　　阿斯利康IMED生物技术部门科学合作伙伴和联盟副总裁Kumar Srinivasan先生表示：“Biohaven组建了一支经验丰富的团队，我们相信这将为BHV3241在衰弱性神经精神疾病患者中的评估提供最佳机会，同时也为阿斯利康创造了潜在的未来价值。”

　　参考资料：

　　[1] Biohaven Licenses Novel Myeloperoxidase Inhibitor From AstraZeneca: Potential First-In-Class Treatment For Multiple System Atrophy. Retrieved September 7, 2018, from https://www.biospace.com/article/releases/biohaven-licenses-novel-myeloperoxidase-inhibitor-from-astrazeneca-potential-first-in-class-treatment-for-multiple-system-atrophy/

　　[2] Biohaven Pharmaceuticals. Retrieved September 7, 2018, from https://biohavenpharma.com/