无法在这个位置找到： ”baidu_js_push.htm”
今日热点推荐：
仿制药一致性评价进入常态化 价
加入收藏 | 设为首页 | 热门搜索 |
网站地图
罕见病患者面临制度障碍 谁来缓解“蝴蝶宝贝”之痛(4)
2018-01-11 未知 admin
有了药但药价高患者吃不起，还必须解决一个由谁支付的问题。我国的社会医疗保险带有“低水平、广覆盖”的性质，医保基金的承受能力不高。
“一些‘孤儿药’一年的药物费用就得上百万元，如果将这些都纳入医保，医保的来源在哪里？”顾卫红指出，国内有识之士一直在探索的解决路径，是在基础医疗保障体系的基础上确立医保、商业保险、慈善组织、患者个人多方负担的筹资机制，以降低罕见病治疗费用的自付比例。
尴尬的现实是，我国至今没有出台官方的罕见病目录，绝大多数罕见病用药没有纳入医保目录。黄如方建议，政策制定者应首先将有药可用且患者数量相对多的几类罕见病用药纳入医保目录。
而解开这些难题的关键就在于制定中国的《罕见疾病防治法》。
顾卫红认为，现阶段我国罕见疾病立法至关重要，但是目前罕见病种类有7000多种，这些疾病在病因和发病机制研究、诊断和治疗方面处于不同的阶段，患病人数也各不相同。罕见病问题本身也早已超越了单纯的医学问题，如何开始立法工作成了一个难点。“必须开始才能逐步完善，目前出台第一批罕见病名录仍十分必要，探索积累经验后可陆续修订名录。”顾卫红说。
黄如方也认为，现阶段我国罕见病立法的方向是首先要明确罕见病定义，出台明确的激励措施以鼓励药企投入研发。
我国已出台多项措施尝试为“孤儿药”的研发和及早上市打开通道。2017年10月，中共中央办公厅、国务院办公厅印发《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》中，明确了支持罕见病治疗药品医疗器械研发，公布罕见病目录，建立罕见病患者登记制度，罕见病治疗药品医疗器械注册申请人可提出减免临床试验的申请，对罕见病治疗药品给予一定的数据保护期等内容。
此外令人欣慰的是，2017年12月20日，国家食品药品监督管理总局对外公布了《拓展性同情使用临床试验用药物管理办法(征求意见稿)》，允许在开展临床试验的机构内使用尚未得到批准上市的药物给急需的患者。这被称作中国版的“同情给药制度”。有评论指出，“同情给药制度”的目的，就是为了跳过药品审批的繁缛过程，以最简捷的路径为患者提供目前唯一可能有效的治疗。
“立法之后要有实施细则才行。罕见疾病的立法或许正在解冻，但实施起来肯定不容易，而这需要全社会包括医疗界、公益领域、政府的相关职能部门、学术界等多方共同努力才能实现破冰。”顾卫红说。
(文中欣然、王素琴、语彤、韩英、周敏均为化名)
鐑瘝锛�
