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Alnylam RNAi药物治疗原发性高草酸尿症1型III期临床获得成功(2)
2020-06-28 未知 admin
lumasiran是一种靶向羟基酸氧化酶1（HAO1）的皮下注射RNAi药物，开发用于原发性高草酸尿症1型（PH1）的治疗。HAO1编码乙醇酸氧化酶（GO）。因此，通过沉默HAO1和消耗GO酶，lumasiran可抑制肝脏中草酸（直接参与PH1病理生理学的代谢物）的产生并使其正常化，从而潜在地阻止PH1疾病的进展。
lumasiran采用了Alnylam公司最新的增强稳定化学ESC-GalNAc共轭技术开发，该技术可使皮下给药具有更强的效力和持久性，并具有一个宽泛的治疗指数。之前，lumasiran在美国和欧盟均被授予了孤儿药资格（ODD）、获美国FDA授予了突破性药物资格（BTD）、获欧盟EMA授予了优先药物资格（PRIME）。
目前，Alnylam公司正在开展另外两项全球性III期研究：（1）ILLUMINATE-B，评估lumasiran治疗年龄＜6岁的PH1患者，预计2020年年中获得结果；（2）ILLUMINATE-C，评估lumasiran治疗伴有晚期肾脏病的所有年龄段PH1患者，预计2021年获得结果。
原文出处：Alnylam Reports Positive Topline Results from ILLUMINATE-A Phase 3 Study of Lumasiran for the Treatment of Primary Hyperoxaluria Type 1
原标题：罕见病新药！Alnylam公司RNAi药物lumasiran治疗原发性高草酸尿症1型(PH1)III期临床获得成功！
本文来源自生物谷，更多资讯请下载生物谷APP(http://www.bioon.com/m/)
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