无法在这个位置找到： ”baidu_js_push.htm”
今日热点推荐：
爱地那非是什么？悦康“爱力士”
加入收藏 | 设为首页 | 热门搜索 |
网站地图
BioMarin公司C型利钠肽类似物vosoritide III期临床获得成功(2)
2020-06-28 未知 admin
软骨发育不全症是人类中最常见的不成比例的身材矮小，其特征是软骨内骨化减慢，导致长骨、脊柱、面部和颅底不成比例的短小和结构紊乱。这种情况是由成纤维细胞生长因子受体3基因（FGFR3）突变引起的，FGFR3是骨生长的负调节因子。
除了不成比例的身材矮小，软骨发育不全症患者可能会经历严重的健康并发症，包括大孔压迫、睡眠呼吸暂停、弯腿、面部发育不全、下背部永久性摆动、椎管狭窄和反复的耳部感染。其中一些并发症可能导致需要进行侵入性手术，如脊髓减压和伸直弯曲的双腿。此外，研究显示每个年龄段的死亡率都在增加。
vosoritide是一种从天然人肽中衍生出来的C型利钠肽（CNP）类似物，是一种有效的软骨内骨化刺激剂。天然人肽是骨骼生长的正向调节因子。vosoritide与特定受体结合，启动抑制过度活跃的FGFR3通路的细胞内信号。此前，美国FDA和欧盟EMA已授予vosoritide治疗软骨发育不全症患者的孤儿药资格（ODD）。
原文出处：BioMarin Announces Positive Final Results from Placebo-Controlled Phase 3 Data in Children with Achondroplasia Treated with Vosoritide
本文来源自生物谷，更多资讯请下载生物谷APP(http://www.bioon.com/m/)
鐑瘝锛�
