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首款NASH疗法将明年获批 Intercept奥贝胆酸获FDA优先审评资格

2020-05-07  未知 admin

日前,Intercept Pharmaceuticals公司宣布,FDA接受该公司为奥贝胆酸(OCA)递交的新药上市申请(NDA),并且授予其优先审评资格。这一NDA寻求加速批准OCA上市,治疗由于非酒精性脂肪性肝炎(NASH)导致的肝纤维化。OCA是目前唯一在3期临床试验中获得积极结果的NASH疗法。如果获得批准,这将是第一款获批治疗NASH导致的肝纤维化的创新疗法。FDA预计在明年3月26日之前作出回复。

NASH是一种严重的进行性肝病。患者由于肝脏中脂肪过度积累激发慢性炎症,导致进行性肝纤维化。这会最终导致肝硬化、肝功能衰竭、肝癌和死亡。到2020年,NASH可能在美国成为导致肝脏移植的首要原因。目前这一疾病尚未有获批疗法。

OCA是一种强力的特异性法尼醇X受体(FXR)激动剂。FXR是调节肝脏健康的关键核受体,它可以对多重生理过程进行调节,包括胆酸代谢、炎症发生、纤维化、糖代谢和脂类代谢。OCA是FXR天然配体的类似物,它的效力比天然配体强100倍。在临床前模型中,它能够通过多种机制改善NASH症状,其中包括直接抗纤维化效果。OCA是目前唯一获得FDA突破性疗法认定治疗NASH肝纤维化的在研疗法。

▲OCA通过激活FXR产生疗效(图片来源:参考资料[3])

这一申请是基于名为REGENERATE的3期临床试验的积极中期分析结果。今年2月,Intercept公司宣布,OCA在这一3期临床试验中达到主要终点,显著改善肝脏纤维化。在4月召开的欧洲肝脏研究协会(ESAL)年会上,Intercept公司公布了这一试验的详细结果。

总计2480名NASH患者加入了REGENERATE试验,他们随机接受不同剂量的OCA(10 mg或25 mg),或安慰剂的治疗。这项试验具有两个主要终点,分别为肝纤维化程度改善一级以上,同时NASH症状没有恶化;或者NASH症状消除,肝纤维化程度没有恶化。这也是FDA指南中认可的临床终点。

试验结果表明,在接受治疗18个月时,接受不同剂量OCA治疗的意向治疗(ITT)患者群中,肝纤维化改善超过1级,同时NASH症状没有恶化的患者比例为17.6%(10 mg)和23.1%(25 mg),安慰剂组这一数值为11.9%。目前这项试验仍在进行中。

▲OCA的主要疗效数据(图片来源:参考资料[4])

“如果获得批准,OCA将成为治疗NASH患者肝纤维化的首款获批疗法,”Intercept公司总裁兼首席执行官Mark Pruzanski博士说:“从获得突破性疗法认定到获得优先审评资格,我们与FDA的合作不断为这一研发领域开创重要先例。我们期待与FDA在未来的几个月里继续合作,完成对NASH的第一项NDA的审评。”

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