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复旦研究团队为无法治愈的神经疾病带来新曙光(2)
2020-03-16 未知 admin
鲁伯埙教授介绍，“这4种化合物中，有至少2种，可以跨过血脑屏障，并通过低剂量腹腔给药直接降低HD小鼠的大脑皮层及纹状体的变异亨廷顿蛋白水平，而不影响脑组织中的野生型亨廷顿蛋白水平，也改善了疾病相关的表型，为亨廷顿病口服或注射药物的研发提供了切入点。”
尽管目前在动物实验中取得了可喜的积极结果，神经退行性疾病领域的著名科学家Huda Zoghbi教授在专文评述中指出，下一步“必须先在小鼠身上开展长期临床前试验，以确定其在长期治疗过程中具有持久稳定的疗效”。
如果临床上可以证明对HD有效，“自噬小体绑定化合物的药物研发策略也有望应用于其他难以无法靶向的致病蛋白，甚至非蛋白的致病物质。”鲁伯埙教授对这项成果的未来应用前景充满期待。
我们祝贺科学家们在治疗神经退行性疾病的攻坚战中取得的这一成果，也期待后续的研究进展能早日造福患者。
参考资料：
[1] Zhaoyang Li et al., (2019) Allele-selective lowering of mutant HTT protein by HTT–LC3 linker compounds. Nature. DOI: 10.1038/s41586-019-1722-1
[2] Huda Zoghbi et al., (2019) Selective clearance of mutant huntingtin protein. Nature. DOI: https://doi.org/10.1038/d41586-019-03243-7
[3] “明辨忠奸”的小分子胶水：复旦大学鲁伯埙、丁澦、费义艳团队合作研发亨廷顿病潜在新药 Retrieved Oct.31, 2019, from https://www.fudan.edu.cn/
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