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量身定制的基因疗法已出现！或将带来个性化医疗新时代(2)
2020-02-21 未知 admin
三问个性化治疗时代的药物监管该何去何从？
人吃五谷杂粮生百病，这是在中国流传很久的一句俗语，但也侧面表明，全世界每个人所生的病都各有不同，更是对于如米拉这样的罕见病患者来说，全世界可能只有几个或者十几个相同案例。因此，开发创新疗法可能是罕见病患者的唯一选择，也可能是未来个性化治疗的良好开端。
但在10月9日，《新英格兰医学杂志》在发布milasen相关论文后不久，该杂志配发了FDA药物评估和研究中心主任Janet Woodcock博士和生物制品评估与研究中心（CBER）主任Peter Marks联合署名撰写的社论：《Drug Regulation in the Era of Individualized Therapies》。
DOI: 10.1056/NEJMoa1813279
文章首先指出，随着基因组学的快速发展，独立实验室的兴起，第三方制药公司的快速响应，使得“个性化定制药物”不再是梦。但在“个性化定制”的药物研发却对相关监管部门造成了新的挑战，例如：需要获得哪些证据，才能将药用于人体？对安全性的最低保证是什么？如何选择剂量、制定治疗方案？用药后，患者情况危急时，该如何抉择？治疗有效性如何评估？
其次，当患者参与个性化定制药物，药物研发的流程发生了颠覆。不再是药物研发完成后再寻找患者进行临床试验，而是患者首先进入试验，随之进行药物研制。当患者不惜一切代价渴望 “活”的机会时，医生又该如何喊停呢？
第三，尽管大家都沉浸在米拉治愈的喜悦之中，但其背后耗费的巨额成本只有医生和家人才清楚。未来个性化医疗的“账单“，究竟会由谁来买单呢？并且这些仅“个人可用“的药物究竟又有谁愿意参与生产上市呢？
2020年，FDA即将出台“个性化定药”的研发和管理原则，或许到那时这些问题将得到一个完美的答案。我们一起拭目以待！
参考资料：
[1] Patient-Customized Oligonucleotide Therapy for a Rare Genetic Disease
[2] Drug Regulation in the Era of Individualized Therapies
[3] Drug tailored to one girl with brain disease paves way for similar customized treatments
[4] Scientists Designed a Drug for Just One Patient. Her Name Is Mila.
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