重磅基因编辑工具诞生 它究竟牛在哪里？(2)

2020-02-20  未知 admin

正是由于这套系统的灵活性，原本不可能实现的单碱基编辑（如将T转变为A），也成为了可能。与单碱基编辑只能进行4种转换相比，这套先导编辑系统能进行12种单碱基的转化。也就是说，他们可以把任何碱基转化为任何其他碱基，包含了所有的12种可能性。

在多种人类细胞中，研究人员们证实了这一系统的编辑能力。此外，它的编辑潜力在小鼠神经元里也得到了证实。除了对单个碱基进行修改之外，这一系统还能够插入或删除特定的DNA序列。根据论文，研究人员们最多可以插入44个碱基，或是删除80个碱基。

“通过先导编辑技术，我们能直接修正镰状细胞贫血症的突变（学术经纬注：A突变成了T），让序列回归正常。我们也能移除戴萨克斯症（Tay Sachs disease）多出的4个碱基。这都不需要完全切开DNA，或添加DNA模板，”刘如谦教授在Broad研究所的新闻稿里说道：“这一系统的美丽之处在于几乎对编辑的序列没有限制。由于添加上的碱基仅由pegRNA来决定，我们能加上与原本序列仅差1个碱基的序列，也可以加上多了几个，或少了几个碱基的序列。我们还可以对这些变化进行排列组合。”

可喜的是，研究人员们还发现，与需要断开双链DNA的传统方式相比，先导编辑系统的脱靶编辑风险更低。

目前，这一系统已向学术界和非营利组织免费公开。

当然，由于这一系统依旧是一类全新的基因组编辑方法，因此还需要进一步的检验和改良，才能用于人类。不过，这一系统展示的潜力，已经让我们看到了一个能够有效治疗罕见遗传病的未来。我们期待这一天的早日到来。

参考资料：[1] Andrew V. Anzalone et al., (2019), Search-and-replace genome editing without double-strand breaks or donor DNA, Nature, DOI: https://doi.org/10.1038/s41586-019-1711-4

[2] New CRISPR genome editing system offers a wide range of versatility in human cells, Retrieved October 21, 2019, from https://www.broadinstitute.org/news/new-crispr-genome-editing-system-offers-wide-range-versatility-human-cells

[3] New CRISPR tool has the potential to correct almost all disease-causing DNA glitches, scientists report, Retrieved October 21, 2019, from https://www.statnews.com/2019/10/21/new-crispr-tool-has-potential-to-correct-most-disease-causing-dna-glitches/