让患者参与到药品监管中：EMA与FDA的有益经验(3)

2020-02-18  未知 admin

图片来源：FDA官网

倾听患者声音

EMA的实际例子

在一次EMA组织的科学会议上，骨质疏松症患者强调，除了髋部运动之外，还应将腕部运动纳入终点指标的重要性。对于骨质疏松患者来讲，腕部运动非常重要，诸如日常生活中的穿衣、化妆、冲茶等“小事”，都离不开腕部运动，但医药公司和其他专家却忽略了。

在有关治疗软组织肉瘤的一个药品的讨论中，一位患者对相关医药公司选择将目标人群限制为预后较好的人群做法提出了挑战，这导致了有关纳入标准与可解释性试验数据的同质性的进一步讨论。这位患者还提供了对拟采用的治疗药物毒性的看法，陈述了患者可能如何看待，以及对试验入组率和脱落率的可能影响。

FDA的实际例子

在FDA举行的血友病基因疗法听证中，围绕安全监测性的讨论时，出席的多位患者和照护者，对在临床试验中优先考虑安全性始终抱有浓厚兴趣，表示愿意接受频繁的安全性监测随访，确保及早发现和迅速化解风险。对于每年一次的长期随访流程，包括诸如肝活检这样的介入性程序，大家并不把这样的流程视为负担。

在法布里病治疗药物听证会上，多位患者和照护者表示，酶替代疗法（enzymes replace therapy，ERT）可改善肾脏功能并有助于缓解疲劳。但是，法布里病患者和护理者在会议上提到的最常见症状，是胃肠道症状；还提到胃肠道症状没有明显改善，也是由于ERT所致。

图片来源：参考资料^[8]

患者参与促进药品研发和监管

对于EMA和FDA来讲，毫无疑问，患者参与的重要性，通过促进更好地反映患者需求和最亟需的治疗药物开发，为药品监管带来了附加价值。

同样重要的，是需要意识到，作为公民，对自己所在地区药品监管机构的存在和确切作用，大家常常缺乏了解，也不清楚如何参与到药品监管中。监管机构的职责之一，是确保公众健康，改善监管机构作为可信赖和可靠的信息来源，也是提高公众认识的一部分。药品监管机构对所有患者的责任都是一致的：确保患者获得最安全、最有效的药品，在评估过程中尽可能考虑患者的需求和关注。考虑到药品监管的全球性特征，不同机构之间的合作和经验分享，共享信息和资源至关重要。EMA和FDA之间合作交流，有助于提高患者对监管流程的信任和理解。

参考资料

[1] Richard Klein. Patient Representative Program. Mar 9, 2015. Retrieved Oct 3, 2019 from https://www.pharmacy.umaryland.edu/media/SOP/wwwpharmacyumarylandedu/centers/cersievents/pfdd/Klein.pdf

[2] Maria Mavris, Andrea Furia Helms, Nathalie Bere. Engaging patients in medicines regulation: a tale of two agencies. Nature Reviews Drug Discovery, Sept 30, 2019. doi: 10.1038/d41573-019-00164-y