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恢复线粒体功能 创新疗法关键性临床试验结果积极

2020-02-14  未知 admin

今日,Reata公司宣布,其在研Nrf2激动剂omaveloxolone,在治疗弗里德赖希共济失调症(Friedreich’s Ataxia,FA)患者的关键性2期临床试验第二部分中,取得了积极的顶线结果。Omaveloxolone的治疗使患者的神经功能得到改善。基于本次获得的试验数据,Reata公司计划着手向各监管机构递交omaveloxolone的新药申请。

FA是一种最常见的遗传性共济失调类型。在全球范围内,约有2.2万名FA患者。大多数患者在青少年时期被确诊,在确诊后的10到15年内,便需要轮椅辅助生活,且通常只能活到30岁左右。FA是由于FXN基因的突变,限制了共济蛋白(frataxin)的产生,进而导致各种衰弱的症状和并发症,其中包括失去协调和平衡能力,肌肉无力,视力受损,听力和言语障碍,脊柱侧凸,糖尿病和心肌病等。目前,尚未有获批的疗法出现。

Omaveloxolone是一种口服的Nrf2激动剂。Nrf2是一种诱导多个分子通路的转录因子,这些分子通路能够通过恢复线粒体功能、降低氧化应激、抑制促炎信号而减轻炎症反应。此前,美国FDA已经授予omaveloxolone孤儿药资格,用于治疗FA。

▲线粒体功能失常和氧化应激反应对FA的影响(图片来源:Reata公司官网)

MOXIe研究是一项分两部分进行的随机,双盲,含安慰剂对照组的2期临床试验,旨在评估omaveloxolone在治疗FA患者中的安全性和有效性。共有103名FA患者参与MOXIe的第二部分研究。研究结果显示,48周后,接受omaveloxolone治疗的患者在共济失调神经系统评定量表(mFARS)得分方面得到显著的改善,达到了试验的主要终点。与安慰剂组相比,治疗组中患者的mFARS得分改善了2.4个点。其中,omaveloxolone的治疗使患者较基线时改善了1.55个点。此外,在包括弓形足(pes cavus)患者在内的患者群中,与安慰剂组相比,omaveloxolone的治疗使患者在mFARS得分上改善了1.93个点。

▲接受Omaveloxolone或安慰剂治疗患者mFARS得分的变化(图片来源:参考资料[2]

“FA患者通常会遭受毁灭性和进行性神经功能丧失。MOXIe研究是第一个证明omaveloxolone的治疗使FA患者神经功能得到显著改善的研究,“Reata公司总裁兼首席执行官Warren Huff先生说:”今天宣布的研究结果标志着这款疗法在造福FA患者的道路上,又迈出坚实的一步。”

参考资料:

[1] Reata Announces Positive Topline Results from the MOXIe Registrational Trial of Omaveloxolone in Patients with Friedreich’s Ataxia, Retrieved October 15, 2019, from https://www.biospace.com/article/releases/reata-announces-positive-topline-results-from-the-moxie-registrational-trial-of-omaveloxolone-in-patients-with-friedreich-s-ataxia/

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