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安全性良好 长期疗效持久 诺华公布SMA基因疗法最新结果(2)
2019-12-13 未知 admin
总体来说，没有新的安全性问题被发现。以上3个试验的详细数据将在2019年欧洲儿科神经学会大会（EPNS）上公布。此外，值得一提的是，此前，一名婴儿在一项3期试验中死亡的消息曾传出。对此，可能会发出关于使用Zolgensma的安全警告。但经过研究人员对该患者死因的进一步分析，该担忧可以被解除。
“Zolgensma给那些从来不敢期望他们的孩子能够达到运动能力里程碑的家庭带来了希望。试验结果证明，Zolgensma能对患有1型SMA的孩子产生改变一生的影响，”AveXis首席医学官Olga Santiago医学博士说：“对SMA患者来说，能够尽早开始治疗是非常重要，这样才能阻止不可逆的运动神经元丢失，并使爬行、坐着和行走等主要运动能力里程碑的实现成为可能。”
参考资料：
[1] Zolgensma didn't cause an infant death, AveXis execs say as they spotlight long-term data，Retrieved September 19, 2019, from https://endpts.com/zolgensma-didnt-cause-an-infant-death-avexis-execs-say-as-they-spotlight-long-term-data/
[2] AveXis presents new data at EPNS continuing to show significant therapeutic benefit of Zolgensma® in prolonging event-free survival now up to 5 years of age in patients with spinal muscular atrophy (SMA) Type 1，Retrieved September 19, 2019, from http://investors.avexis.com/news-releases/news-release-details/avexis-presents-new-data-epns-continuing-show-significant
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