阿斯利康Selumetinib胶囊在国内递交临床申请

2020-04-21 未知 admin

来源丨医药魔方Info

文丨白话文

11月20日，CDE官网显示阿斯利康Selumetinib胶囊在国内递交临床申请。值得注意的是，这款新药刚刚于11月14日向美国FDA递交新药申请，用于治疗3岁及以上丛状神经纤维瘤相关的1型神经纤维瘤病（NF1）患者，这些患者无法通过手术治疗，并被FDA授予了优先审评资格。

NF1是一种无法治愈的遗传疾病，发病率大约为1/3000~4000个新生儿。据估计，大约20~50%的NF1患者可能为丛状神经纤维瘤，这种肿瘤往往不能完全手术切除，复发风险高。NF1患者可能会伴有许多并发症，如学习困难、视力障碍、脊椎扭曲和弯曲、高血压和癫痫。NF1还会增加一个人患其他癌症的风险，包括恶性脑瘤和白血病等。

Selumetinib是一款MEK 1/2抑制剂，MEK是RAS/MAPK信号通路中的关键蛋白激酶，而NF1的发病正是由于NF1基因突变扰乱了RAS/MAPK信号通路所导致的肿瘤生长。该药于2019年4月被FDA授予突破性治疗法称号，2018年2月被授予孤儿药资格。根据一项许可协议，阿斯利康和MSD正在全球联合开发和商业化selumetinib。

一项代号为SPRINT的II期临床研究显示，selumetinib单药治疗可使NF1患者客观缓解率（ORR）达到66%。ORR定义为肿瘤完全缓解或肿瘤体积缩小超过20%。阿斯利康/MSD正是基于此项临床试验结果向FDA提交了NDA，FDA给出的PDUFA日期为2020年Q2，如果该药获批，将成为FDA批准的首个用于治疗NF1的口服MEK1/2抑制剂。

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