让患者参与到药品监管中：EMA与FDA的有益经验

2020-02-21  未知 admin

欧洲药品管理局（EMA）和美国食品药品管理局（FDA）一起致力于让患者参与到药品监管流程中，推进以患者为中心的药品开发。

来自于患者的声音，体现了患者或照护者的独特视角。这一独特的视角，为评估、审批药品所依据的医学和科学信息提供了有益补充。例如，患者的关注点，往往是他们认为特别重要的未竟医疗需求，这样的需求，可能与临床试验中评估的标准终点有所不同。欧洲药品管理局(European Medicines Agency，EMA)与美国食品药品管理局（FDA），都把在药品监管中考虑患者的声音看作是至关重要之事。

图片来源：FDA官网，EMA官网

EMA和FDA之间有长期交流合作的历史，2009年，双方就权限范围达成了一致，正式开展交流。除了在每个机构安排一名常设联络官外，还定期进行访问和研究学者交流，工作人员可以通过这些活动互动、参会，从相应部门了解更多情况。

为了进一步加强互动，FDA与EMA组织大约30个“集群”会议，涉及这两家监管机构共同关注的30个具体领域，包括肿瘤学，孤儿药和疫苗等。根据EMA和FDA之间相互伙伴关系交流的结果，在2016年建立了患者参与“集群”。相关交流旨在全面了解各自监管机构如何与患者互动，包括一些实际做法，例如怎样以及何时邀请患者协作，如何遴选，如何过滤潜在的利益冲突，提供哪些培训，如何支持，如何优化患者参与。

下文介绍两家监管机构从这些互动中获得的一些经验，并举例说明迄今为止，两家机构为改善患者参与度所做的努力所产生的影响。

相互借鉴、交流经验

在就患者参与议题开展的交流与其它互动中，EMA和FDA确定了几个目标相似，但各自方法有所不同的领域，每个机构都能够从合作方的经验中受益。这里介绍这两家机构的三方面经验。

EMA向FDA取经

第一个例子是公开听证。公开听证可以提高透明度，赋予公民权责，增进公众对科学和监管流程的了解，为整个流程增加价值。在利用公开会议和咨询委员会，就特定疾病以及法规、政策和安全问题征询外部专家与公众的独立意见和建议方面，FDA具有丰富的经验。2012年推出的欧盟药物警戒法规，授权EMA及其药物警戒和风险评估委员会（Pharmacovigilance and Risk Assessment Committee，PRAC）开始举行公开听证会。EMA举行了两次公开听证会，在听证会上，患者有机会就正在审评的药品，陈述自己的体验。

第二个例子是FDA的患者代表计划（Patient Representative Program），该计划由特定的患者参与，这些患者提供建议意见，为FDA就医疗产品的决策提供信息。患者代表计划的独特之处在于，这些患者和照护者被任命为特别政府雇员，临时为FDA服务，FDA对参与该计划的患者开展培训，并付给这些“临时雇员”薪酬。EMA已经与300多个患者权益组织进行广泛互动，并为单个患者建立登记册，使得这些患者有机会自愿接受培训，参与到EMA相关工作中。