疗效显著！阿尔兹海默症GV-971三期临床结果支持快速上市

2019-12-13 未知 admin

原创：觅苓

近日（2019年9月21日-23日），在2019第四届中国医药创新与投资大会上，上海绿谷制药有限公司发布了中国原创阿尔兹海默症（AD）治疗新药GV-971临床III期试验结果。该临床结果证实了GV-971在AD治疗上的显著作用，为GV-971上市奠定了坚实的基础。

一．阿尔兹海默症及其药物研发现状

我们知道，阿尔茨海默症（AD）是一种神经退行性疾病，其会对患者生活质量产生巨大的影响，同时会给患者家庭、社会带来沉重的精神、经济负担。目前，全球AD患者多达5000万，且呈爆发性增长，到2050年预计将达到1.5亿，因此，AD堪称人类文明的灾难。我国是一个AD大国，患者数多达1000万，而且由于老龄化越来越严重，AD形势越来越严峻。

尽管临床需求巨大，但AD药物研发一直不尽人意。据统计，在过去20余年，全球在AD领域投入的药物研发经费多达6千亿美金，但几乎所有的药物均以失败告终，辉瑞、强生、罗氏等医药巨头相继推出AD领域。

二．GV-971及其三期临床数据

如图一所示，GV-971是一款海洋寡糖药物。该药物从1997年正式开始临床前研究，如今已经经历22年。值得庆幸的是，该药物在2018年11月16已经申请CDE，目前已经审批完成。

图一 GV-971结构

GV-971是我国首个进行大型三期临床试验的抗AD药物。该试验是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照。以上海交大精神卫生中心和北京协和医院为组长单位牵头，在全国34家综合医院和专科医院排名前十的三甲医院共有269名临床研究者参与。该临床试验共招募了818例轻、中度AD患者，年龄在50-85岁，均符合美国NINCDS-ADRDA很可能AD诊断标准，将其随机分配为GV-971（450mg BID）组和安慰剂组进行试验。治疗周期为36周；450mg/每日2次。统计方法采用ANCOVA。

在质量保障方面尽量保证与国际接轨，先后组织了28次量表培训会，保证量表评估的一致性。也与国际一流第三方开展广泛合作，包括临床CRO服务（昆泰），药品和样本的储藏与运输（CardinalHealth）。