Neon新疫苗“一箭三雕”连破肺癌、膀胱癌、黑色素瘤(2)

2019-09-11  未知 admin

本次合作将使两家公司之间建立的科学合作关系更为紧密。吉利德科学将可以使用Galapagos已建立的研究基地，及其独特的药物发现平台。该平台利用与疾病相关的人类原代细胞分析来发现和验证新的药物靶点，它使用腺相关病毒（AAV），可以最多对细胞中编码6000多种蛋白的mRNA进行RNAi敲低，通过高通量筛选发现在类风湿性关节炎（RA）、炎症性肠病和纤维化等疾病中起关键作用的药物靶点。Galapagos在针对这些靶点开发小分子抑制剂，从而积极影响疾病的进展，而不仅仅是治疗症状。

▲Galapagos的产品研发管线（图片来源：Galapagos官网）

根据条款，吉利德将向Galapagos支付一笔39.5亿美元的预付款，并将对其进行11亿美元的股权投资，将持股比例从13%增至22%。

卵巢癌闻“噩耗”！GSK公司PARP抑制剂3期临床试验表现佳

葛兰素史克（GlaxoSmithKline, GSK）公司宣布，该公司的PARP抑制剂Zejula（niraparib）在3期临床试验PRIMA中获得积极结果。该疗法用于对接受铂基化疗后卵巢癌患者的一线维持治疗。试验结果显示，无论患者的生物标志物状况如何，其无进展生存期（PFS）均有显著的改善。这一结果有望支持进一步扩展Zejula的使用范围。PRIMA试验的全部结果会在即将召开的科学会议上公布。

Zejula是GSK去年以51亿美元收购TESARO之后获得的重要PARP抑制剂。PARP抑制剂是利用“合成致死”原理开发的抗癌药物。通过抑制PARP介导的DNA损伤修复机制，在携带BRCA基因突变的肿瘤中导致过度DNA损伤的积累，从而引发细胞死亡。

▲PARP抑制剂可能为更多卵巢癌患者提供益处（图片来源：GSK官网）

GSK向FDA递交的扩展Zejula适应症的补充新药申请（sNDA）此前已获得了优先审评资格。在名为QUADRA的2期临床试验中，该疗法不但在携带BRCA基因突变的卵巢癌患者中产生疗效（总缓解率为29%），在不携带BRCA基因突变，但是具备同源重组缺陷的患者中也产生了疗效（总缓解率为15%）。在不携带BRCA基因突变，且不具备同源重组缺陷的患者中，Zejula达到的总缓解率为3%。

干细胞诱导CAR-T疗法要来了？武田、京都大学突破性疗法迈向临床开发

武田（Takeda）与京都大学（Kyoto University）宣布，一款创新的CAR-T疗法已由学术界走向产业界，交由武田进行临床开发。值得注意的是，这是一款利用曾斩获诺奖的“诱导多能干细胞技术”开发的CAR-T疗法，它有望为细胞疗法领域带来变革。

这款疗法由金子新（Shin Kaneko）教授团队开发。它使用一种诱导多能干细胞库，来创造“通用”的CAR-T疗法，且这些疗法可以根据不同患者的需求进行微调。新闻稿指出，其有望通过一个主要的细胞库，产生大量的同源细胞进行治疗。相比第一代CAR-T，它有望减少成本。在临床前的体内实验中，靶向CD19的这种“干细胞CAR-T疗法”展现出了强力的抗肿瘤活性。